En tant que présidente et maman confrontée à la maladie depuis plus de 30 ans, je comprends très bien la déferlante de questions et d’espoir que suscite l’avancée de ce dossier pour cette molécule. Retarder l’évolution de la maladie serait déjà un grand pas, d’autant que d’autres molécules seront sûrement disponibles dans les années proches, d’autres essais cliniques progressant bien.
Myriam Raï a développé les étapes connues à ce jour sur la suite du dossier. Confiance : la communauté Friedreich, médecins, chercheurs, laboratoires et associations n’ont qu’un objectif : contrer l’AF « Cure FA ! ».
Juliette Dieusaert, avec le CA AFAF
Ce 28 février 2023, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé l’omaveloxolone (SKYCLARYS ™) pour les personnes atteintes d’ataxie de Friedreich (AF) âgées de 16 ans ou plus aux Etats-Unis.
L’Omaveloxolone a pu améliorer de manière significative la fonction neurologique (mesurée à l’aide de l’échelle d’évaluation modifiée de l’ataxie de Friedreich, mFARS) dans l’essai MOXIe, une étude multinationale phase 2, d’un an, en double aveugle contrôlée par placebo.
L’étude d’extension de 3 ans a montré un ralentissement de la progression de plus de 50 % par rapport à un groupe de patients AF confrontés à l’évolution naturelle de la maladie.
L’approbation de ce médicament représente une première étape importante pour les personnes atteintes d’AF.
Aux USA, selon le programme REACH communiqué par Reata pour l’accessibilité aux Etats-Unis, le médicament sera disponible mensuellement dans une pharmacie de spécialité qui travaillera sur base de dossier entre le patient, son médecin et son assurance. Plus d’informations sur https://reatareach.com.
En Europe, Reata a déposé la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de SKYCLARYS™ fin 2022 et l’Agence européenne des médicaments (EMA) l’examine actuellement.
Lors de la conférence de presse de Reata, dont vous pouvez écouter l’intégralité sur https://events.q4inc.com/attendee/939887927?t=1677673027025, il a été communiqué que la compagnie pharmaceutique espère une disponibilité de SKYCLARYS™ en Europe en 2024 si le produit est approuvé par l’EMA. La compagnie serait en discussion pour un accès précoce à cette date dans certains pays européens, sans fournir plus de détails ce jour.
Il n’est donc pas encore possible pour le moment de se procurer SKYCLARYS™ en France mais bien sûr l’objectif est que l’accès soit étendu partout et le plus vite possible.
Des essais pédiatriques sont en cours de planification avec l’EMA donc en Europe, et seul l’âge d’inclusion a été communiqué par Reata lors de cette conférence du 28 février : 6-16 ans.
Selon la notice de SKYCLARYS™, il pourra être prescrit à toute personne atteinte de l’AF âgée d’au moins 16 ans. Plus d’infos dans le document PDF disponible sur https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/216718Orig1s000lbl.pdf.
Pour comprendre le mode d’action de l’omaveloxolone, voir cette vidéo de FARA, sous-titrée en français : https://www.youtube.com/watch?v=ShynFqFiHUk
Myriam Rai, PhD
Director of Global Relations & Initiatives
Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA)
