Identification des doses intraveineuses efficaces et sûres d’AAVrh.10FXN pour traiter les manifestations cardiaques de l’ataxie de Friedreich

Références : Munoz-Zuluaga C, Gertz M, Yost-Bido M, Greco A, Gorman N, Chen A, Kooner V, Rosenberg JB, De BP, Kaminsky SM, Bborczuk A, Ricart Arbona R, Martin HR, Monette S, Khanna R, Barth JA, Crystal RG, Sondhi D. Hum Gene Ther. 2023 May 11.

Date de publication : Mai 2023

Article : Identification of Safe and Effective Intravenous Dose of AAVrh.10hFXN to Treat the Cardiac Manifestations of Friedreich’s Ataxia | Human Gene Therapy (liebertpub.com)