Larimar Therapeutics a annoncé le 25/07/2023 que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a autorisé l’essai de phase 2 d’exploration des doses de CTI-1601 (contrôlé par placebo), à passer à une cohorte de 50 mg dans laquelle les participants atteints d’ataxie de Friedreich recevront une dose quotidienne pendant les 14 premiers jours, puis tous les deux jours jusqu’au 28e jour.
En outre, la FDA a également autorisé le lancement de l’essai OLE (open label extension) de Larimar. Les participants recevront 25 mg de CTI-1601 par jour.
CTI-1601 est une thérapie de remplacement protéique conçue pour délivrer de la frataxine dans les mitochondries des patients atteints, par l’intermédiaire d’une protéine transporteuse.
Vous trouverez le communiqué de presse sur le lien suivant (en anglais):
